目的 对《纳米药物质量控制研究技术指导原则(试行)》进行解读,为纳米药物的开发提供参考。方法 通过系统调研国内外文献,结合指导原则起草背景,对纳米药物的定义和分类、质量研究和控制策略、生产过程控制、稳定性研究等内容进行探讨,结合案例提出纳米药物质量控制研究中的关注点。结果与结论 纳米药物特殊的纳米尺寸、结构和表面性质等可能明显改变药物的理化性质和体内外行为,进而影响药物的安全性和有效性。药学研究贯穿于药品的全生命周期,纳米药物更是需要扎实的质量研究作为基础,应根据纳米药物的类型、组成和结构、临床使用情况等,结合工艺特点,对纳米特性相关的性能指标进行评价,基于药物评价的风险评估策略,重点关注纳米药物质量属性对其安全性和有效性的影响。

睡眠问题在人群中普遍存在,良好的睡眠对健康至关重要。睡眠-觉醒周期是一个复杂的、由多种因素共同作用的过程,涉及诸如乙酰胆碱、去甲肾上腺素、血清素、组胺、多巴胺、食欲素和氨基丁酸等多种神经递质,而这些递质又反过来受到参与其代谢途径的各类营养物质的调节。近年来,氨基丁酸作为一种神经递质,其与睡眠的关系引起了广泛关注。本综述旨在探讨氨基丁酸对睡眠的作用机制、临床效果以及研究的新进展和未来展望。

血小板减少症是一种以外周血中血小板计数减少为特征的疾病,可由多种先天性和后天疾病引起。目前治疗血小板减少症的促血小板生成药物主要包括重组人白细胞介素11(rhIL-11)、重组人血小板生成素(rhTPO)以及血小板生成素受体激动剂(TPO-RA)。海曲泊帕(hetrombopag)是一种新型的口服非肽类TPO-RA,已在中国获批用于治疗既往对糖皮质激素和免疫球蛋白等治疗反应不佳的慢性成人原发免疫性血小板减少症(ITP)和免疫抑制治疗疗效不佳的重型再生障碍性贫血(SAA)。临床研究数据表明,海曲泊帕用于ITP及SAA治疗的安全性及耐受性良好。目前海曲泊帕治疗化疗所致血小板减少症(CIT)的一项Ⅲ期临床研究正在进行中。本文就海曲泊帕在血小板减少症中的最新研究进展作一综述,以期为临床制定应对血小板减少症的有效策略或个性化防治方案提供参考。

国家药监局近年连续发布了《关于进一步加强中药科学监管促进中药传承创新发展的若干措施》《中药注册管理专门规定》《中药标准管理专门规定》等专门文件,就中药标准研究、制定和管理提出了新的要求,对全面构建符合中药特点的标准管理新体系、建立最严谨的中药标准、推动中药产业高质量发展具有重要意义。由于中药具有天然来源、组成复杂的药物成分、独具特色的理论体系及来源于临床实践的安全性有效性等特点,基于化学成分进行定性和定量的质量控制模式及由此而研究建立的质量标准实际难以客观评价和有效控制中药制剂质量,如何基于中药特点实现中药质量的高级表征和客观辨识,进而建立与之相适应的中药制剂质量标准研究方法成为了中药质量研究的重要内容,是中药监管科学研究的重点和难点,也是中药质量提升和标准制定的瓶颈问题。目前,中药制剂质量控制建立了从中药材、中药饮片到制剂的全过程质量控制体系,形成了由药材标准、饮片标准、提取物标准及制剂标准构成的基于中药特点的中药制剂质量标准体系。笔者通过梳理中药质量标准的发展历程,分析中药质量标准研究中存在的问题及面临挑战,结合近年来中药监管科学研究成果、中药研发和审评实际,对建立符合中药特点的中药制剂质量标准研究的策略和方法进行了讨论,以供业内同仁参考。